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第三，基于C16技术平台，Alnylam研发的ALN-APP（即Mivelsiran）成为全球首款在人脑内实现基因沉默的小干扰RNA疗法，用于治疗阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病变。一期研究显示，该药能显著降低脑脊液中与阿尔茨海默病相关的蛋白水平，展现出良好的临床应用前景。
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最后，A股重组受挫后，独立赴港上市成为企业及其投资方的现实选择。
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