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近年來，AI已找出一些藥物有潛力用於治療包括罕見染色體疾病皮特—霍普金斯症（Pitt–Hopkins syndrome）、罕見免疫疾病結節病（sarcoidosis）、以及好發於幼童的罕見腎癌威爾姆氏瘤（Wilms tumour）等。